里程碑！FDA辉瑞首次基于现实世界的药物数据批准Ibrance新适应症：男性乳腺癌

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4辉瑞于月4日宣布FDA批准Ibrance新适应症的补充应用，结合芳香酶抑制剂或氟维司群治疗男性HR 、HER2-晚期或转移性乳腺癌。

FDA该批准主要基于美国电子健康记录数据和IQVIA保险数据库、大数据公司Flatiron包括乳腺癌数据库和辉瑞全球安全数据库Ibrance真实世界男性患者上市后的用药数据。

辉瑞产品开发全球负责人，首席产品开发官ChrisBoshoff医生说：男性乳腺癌患者的治疗选择有限。新适应症的批准可以使他们获得创新的抗癌治疗。同时，我也非常感激FDA密切的沟通和开放的态度允许我们在现实世界中提交上市申请，并为最需要的患者带来创新药物。

Ibrance是世界上第一个上市的CDK4/6抑制剂。2015/2/3FDA加快批准，联合来曲唑一线治疗绝经后妇女ER /HER2-2016/2/19年晚期乳腺癌FDA接受内分泌治疗后，批准联合氟维司群二线治疗疾病进展ER /HER2-晚期或转移性乳腺癌。2017/3/31FDA绝经后女性联合芳香酶抑制剂一线治疗批准ER /HER2-晚期或转移性乳腺癌(此次批准也将2015年的加速批准转化为完全批准)。

如今，Ibrance联合芳香酶抑制剂可作为女性和男性的一线疗法ER /HER2-乳腺癌。Ibrance也是世界上第一个可用于男性乳腺癌的人CDK4/6抑制剂。

男性乳腺癌患者联盟创始人BretMiller男性乳腺癌的治疗选择非常有限，现在可以使用了Ibrance对病人来说意义重大。我们非常赞赏它。FDA以真实世界数据批准新药上市的创新审批方式。

现实世界数据在扩大上市创新药物的使用范围方面发挥着越来越重要的作用。由于男性乳腺癌患者极其罕见，在临床试验中很难招募男性患者，即几乎没有新的男性乳腺癌药物被批准上市。据估计，2019年，美国约有2670例新确诊的男性乳腺癌和500例死亡。

2016年美国发布的《21世纪治愈法案》旨在加快创新药物的研发，鼓励更有效地为患者带来创新药物和先进疗法，并特别关注该法案FDA将真实世界数据作为其审批决策的依据。

关于Ibrance在男性ER /HER2-晚期或转移性乳腺癌患者的详细用药数据分析将在不久的将来的学术会议上公布。基于非常有限的上市后报告和电子健康记录数据，Ibrance男性乳腺癌患者的安全特征与女性乳腺癌患者一致。

CDK4/6是调节细胞周期的关键因素，可以从生长期触发细胞周期(G1期)向DNA复制期(S期)转变，CDK4/6抑制剂阻止细胞周期G1从而抑制细胞增殖。

目前，全球已批准上市3款CDK4/6抑制剂，2018年市场规模46.08辉瑞是一亿美元Ibrance独占近90%，一种小分子药卖单抗风格。Verzenio比诺华的Kisqali晚上上市6个月，但市场表现更好，已经超过第二名。因为其他人在研究CDK4最快的/6项目也在II这一领域的新药竞争格局也比较明确。